Re: [其他] 基亞PI-88期末試驗結果預測方法

[cafewang ((CAFEWANG))]

上篇提到孤兒藥的研發策略，有些朋友尚不太了解，摘錄一篇拙著段落給各位參考

孤兒藥是指用於治療罕見疾病的藥物，美國FDA定義孤兒藥為治療疾病總人口低於20萬
美國人的罕見疾病。罕見疾病雖然特殊，卻不一定就是無法治療的疾病，但是由於發生機
率低，醫療市場需求較為有限，新藥研發公司在利潤的考慮下，多不願投入開發、製造或
引進。為了鼓勵廠商投入研發，美國孤兒藥法案(Orphan Drug Act)於1983年立法通過施
行，以七年獨占權鼓勵廠商，並享有臨床試驗稅賦上的優惠，最重要的是還有加速審核的
流程，可加速藥物上市的時間。


上面這一段落列出了幾個重點，白話說~
1.我作的出全部病患適用的新藥，我何必去作孤兒藥! 市場大，利潤才大。
2.我作不出那麼棒的新藥，就去找對新藥反應最好的群體，可能只有5%，就申請孤兒藥
  走法案的捷徑，快點上市換獲利。
3.新藥以孤兒藥上市了，並不代表就結束了，可以再去試試看剩下95%中的次佳群體，
  一邊賺小錢，一邊試驗。
4.新藥的治療機制如果屬於致病流程的上游(可能是多種癌症共同的致病因之一)，
  我就繼續申請作治療其他癌症的臨床試驗。

用投資的角度重說一次
1.新藥以賺取醫藥市場超額利潤為首要目標。blockbuster模式
2.不行的話走小眾市場，但早點上市賺錢。minibuster模式
3.這個小眾市場OK了，試試看另一個小眾市場。
4.這個市場差不多了，來試看看不同市場。

孤兒藥過去十多年一直非主流，但新藥愈來愈難開發(部份是安全性要求變高)
藥廠的研發策略也逐漸轉變，加上FDA法規開啟的捷徑及七年獨占權的市場獨占期
有志於投資新藥的朋友們未來可多了解申請孤兒藥背後的策略意涵。

--
※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 140.96.158.95
※ 文章網址: http://www.ptt.cc/bbs/Stock/M.1408670706.A.4BE.html
推 violetking  : 孤兒藥很多時候形式意義大於實質意義~~
→ violetking  : 領獎狀  可以證明自己有做出新藥的能力  又可以炒股
推 Skabo       : 但是也有完全吃孤兒藥高獲利的公司
推 IanLi       : 很多人被字面唬了  以為孤兒藥最好  XD
→ IanLi       : 後來有些公司就很愛宣傳他們的是孤兒藥
→ cafewang    : 因為孤兒藥市場小，保險公司願意付的單價也較高
→ IanLi       : 完全忽視本篇提到的問題與思考
→ cafewang    : 這是為了幫罕見疾病患者的政策誘因
→ cafewang    : 少數廠商反而主訴求孤兒藥的新聞性
→ Skabo       : Genzyme之前就是一支只做孤兒藥的
→ Skabo       : 不過他主要做蛋白質 就是那種罕見疾病你得了就要
→ Skabo       : 打一輩子的針 賺就是賺保險跟政府的錢吧~
→ Skabo       : 但孤兒藥市場極限大概就這樣 也不可能變大藥廠XD
→ cafewang    : 樓上行家，罕見病通常是吃一輩子
→ cafewang    : 有些小眾市場的獲利穩定性很吸引人
推 violetking  : 孤兒藥降低臨床試驗的成本  卻增加回收的風險
推 NeverCareU  : 跌停打開了!!!!!
推 CTC0115     : 心癢癢 呼叫超抵王
→ aallens     : 快漲停了耶~~~~~~~~~~
推 Ting1024    : 漲停有碰到就好了啦。算很有意思了
推 nemies      : 打開了   驚!!!
推 frank111    : 蠻好奇為什麼這個藥是瞄準術後復發這一塊?
→ frank111    : 這藥應該是複合激酶抑制劑，功用是抑制激酶磷酸化
→ ljii        : 因為如果直接瞄準轉移性, 或全部肝癌, 效果不顯著
→ ljii        : 猜測會選擇術後族群是在phase 2的subgroup分析覺得
→ ljii        : 有trend,但power不夠. 所以當3176在台灣作時就衝
→ ljii        : 勝算最高的(術後族群)
推 frank111    : 意思是在二期中只有術後的這個族群有較顯著的效果?
→ cafewang    : PJ的貢獻其中之一在此
→ cafewang    : 臨床試驗選擇好的主持人很重要
推 aallens     : 打開了~會不會又往下鎖阿
推 werthers6925: 對於孤兒藥的定義我有疑問,指疾病人口數低於20萬~~
→ werthers6925: 應該不代表可以將某一疾病的一小族群對此藥有療效,
→ werthers6925: 就可以將此藥定義為孤兒藥吧~~不然這樣孤兒藥也太多
推 frank111    : 孤兒藥比較像是水中的一小塊浮木，漂的到岸嗎?
→ cafewang    : 孤兒藥的定義或認定是由主管機關決定，有些複雜
→ cafewang    : FDA每年都會新增符合孤兒藥的疾病類型