Re: [問卦] 有沒有紅斑性狼瘡的八卦

[oplz (Go Patriots! Go Brady!)]

※ 引述《tien7644 (你不知道，耶穌有多愛你)》之銘言：
: 小弟就小弟的淺見補充一下關於SLE的最新知識
: 以問答的方式呈現，希望可以幫助大家
: 盡量寫的白話了 ！如果有什麼錯誤的地方 希望各位醫學前輩不吝賜教
: 1. SLE嚴重度如何?
:  1955年的研究: 5年存活率只有50%
:  1995年的研究: 5年存活率有94%
:  而在最近這幾年呢，因為醫學的進步與更多的新藥投入
:  使得SLE的治療又有飛躍性的進步
: 2. SLE怎麼治療呢?
:  之前都是類固醇類固醇類固醇 這些都是以前使用的東西了
:  NEJM新英格蘭雜誌在2001年發表了一篇文章
:  這篇研究揭露了一些分子層級的東西，所以我們對SLE的治療有更多的認識
:  某些較輕微的併發症利用"非類固醇類的抗發炎藥物"(NSAID)有療效
:  還有目前所使用的一些免疫抑制藥物，或是對抗淋巴細胞的藥物也都在進行評估
:  (如對CD20的Retuximab或是CTLA4Ig)

美國 FDA 上一次核准 SLE 的用藥上市的當時總統名字叫艾森豪
換句話講已經近五十年沒有任何新藥上市了.

這五十年間許多公司都想爭食 SLE 這塊大餅 皆已失敗告終
主要原因還是 SLE 的症狀變異性太大 不易找到有效標靶
近來的趨勢是使用生物材料如 monoclonal antibody 作為藥物
如文中所提的 anti-cd20 mAb, Retuximab
Retuximab 對部份患者有效 但副作用很大
重要的是年初公布的 phase III 結果是失敗的 未達預期目標.

換句話講近半世紀來沒有任何成功的 SLE drug pass Phase III trial.
今年 7/20, HGSI 發表他們的 SLE 藥物 Benlysta 的 phase III 結果
幾乎跌破所有專家跟分析師的眼鏡 結果是成功的,
公布當天 HGSI 的股價從前一天收盤價 $3 一開盤直接跳到 $10.

HGSI 7/20 的 phase III 是 52 weeks trial (一年),
當時還有第二個 78 weeks phase III 排定十一月公布.
10/30 禮拜五, HGSI 的收盤價已從 7/20 的 $10 漲到 $19 了.
11/02 禮拜一 凌晨 12:01 HGSI 宣布 2nd Phase III 成功. 開盤直接跳到 $25..
充分顯示這個藥的影響力與重要程度 如果還是沒有概念, 補個數字:
今年三月的時候, HGSI 的股價是 45 cents, 今天 11/6 已經到了 ~$28. 可見一般

五十年沒有任何成功的 phase III, HGSI 三個內成功了兩次.
由於市場獨佔性與高度急切的需求 一般認為 FDA 會快速審核 (fast-tracked)
又 phase III 結果都十分顯著  (p<0.02) 幾乎確定一定會通過上市.
第一次 Phase III 參與者主要來字 亞洲 非洲 中南美 跟歐洲
第二次則是北美跟歐洲. 兩次都成功表示控制機轉廣效性 沒有明顯人種或地區差異

預估全球上市時間應該在 2010 年底或 2011 年初.
粗估全球第一年銷量至少可以達到 $3 billions
成為近年少見的 blockbuster drug.
若加上其它自體免疫疾病的 off-label 使用, 只會更高.

據參與 phase III 病患表示, 有的人幾乎完全 symptom free..控制病情十分有效.
或許明後年 SLE 患者終於有較好的藥物可用了.

Benlysta 也是 monoclonal antibody, 標靶是活化 B cells 的 BLys
通常 SLE 患者血液中的 BLys 量明顯過高, 造成過多 B cells 活化
減低了免疫系統 counter selection 篩去對抗自身組織 B cells 的能力
最終使得許多認得自體組織的 B cells 漏過 進入血液中造成自體免疫
Benlysta 直接減低血液中 BLys, 間接控制 B cells 活化程度
Phase III 結果顯示並未有感染增加的情況, 仍保有足夠的免疫能力對抗外來病原.
算是很好低副作用的藥物.

一樣, 有興趣的人可以 google HGSI, Benlysta
有興趣瞭解 BLys 的機轉 可以 pubmed BLys, HGSI 找到的標靶 發表在 Science.

Good luck to all SLE patients.

--
One out of four people in sciences are mentally unbalanced.
Think of three labmates.
If they seem okay, then you are the ONE.

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◆ From: 67.186.132.114
※ 編輯: oplz            來自: 67.186.132.114       (11/07 14:52)
推 orze04:我先承認看不懂
推 jakevin:這篇  上個月是不是也看過一次
推 compression:推  專業文
推 tuoba:總歸一句：有新藥可以用了，原PO不用擔心了
→ neo5277:我可以順便問反覆性風濕關節炎嗎?
→ jcchiou:上市也應該是靠邀貴的藥物
→ oplz:上次是在西斯版剛好有人是 SLE 患者, 當時第二次 phaseIII 還
→ oplz:未公布 現在已經確定也是成功了. 另外上次在這裡講的是 CFS
→ oplz:類風濕關節炎現正在用 benlysta 進行 phase III 過一陣子應該
→ oplz:會有結果...但一定會有 off-label use, 所以一定有人會偷試
推 neo5277:我的病也很奇怪~~~也是沒藥有人董嗎?
推 mohicans:這對其它的自體免疫疾病未來有很大的幫助
推 cwdm:專業  推你一個
→ oplz:較重要的影響應該是他找到了一條成功的路 會吸引更多藥廠跳進
→ oplz:來 研發出更多更好的藥...也會更便宜..
→ cwdm:請問p<0.02是什麼意思?
推 smilenono:不懂 = =  但是很開心
推 yuhui530:推 謝謝你的知識
→ oplz:p 表示因為偶然隨機造成這樣結果的機率
推 cwdm:收到 感謝
推 rcak801:不懂  那對過敏有效嗎XD
推 madboy:push
推 iamjust:p<0.02是有統計上的差異?
推 mohicans:過敏與mast cell有關 所以...
推 jason6153506:一般來說p<0.05在統計顯著上就有意義了
推 luisli:謝謝  我終於有救了
推 xzcvb:意思是有效的新藥快要上市了 病患請先用舊藥撐著
推 laster:太棒了~~謝謝原PO
推 domejo:有沒有與其他免疫藥物併用的研究?
→ domejo:不知道ccis上面有沒有資料?>
推 foreverstar:謝謝
推 sa024021:風濕性關節炎現在已經有不錯的藥控制 infliximab
→ sa024021:或是etanercept都可以控制的不錯 缺點是貴了一點
推 koaiga:rituximab 而且其實他打起來比其他biologic DMARD便宜
→ koaiga:療效又好 做RA的TNF failure治療還有健保給付
推 schooner45:這不推還算是人嗎？救命新藥即將上市 真正的八卦！