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IMDb rating: 6.3/10
http://www.imdb.com/title/tt1244659/
因為不知道中文片名，所以就這麼打原名上去。
台灣不知道有沒有上映過，不過我是在回台灣的美國航空班機上看完的。
雖然沒有字幕，不過小弟加減聽加減看，部分生化專業名詞也還算能懂。
本片改編於John Crowley本人的著作"The Cure: How a Father Raised $100
Million–And Bucked the Medical Establishment–In a Quest to Save
His Children"
故事本身非常簡單，就是一個爸爸為了罹患罕見疾病的孩子奮鬥的故事
光看這個劇情敘述(飛機簡介上寫的)，整個想跳過沒看到，可是AA的飛機
影片跟餐點一樣，陽春又難吃，所以也就加減硬吞一下。
Brendan Fraser扮演好爸爸John Crowley
Harrison Ford扮演不太好相處可是心地善良的科學家Robert Sotnehill
John本身是個事業成功的上班族，在大公司工作，有豐厚的收入，與老婆
共組家庭並且擁有三個孩子。但是三個孩子中的兩位，Megan與Patrick都罹患了
罕見的先天性遺傳疾病Pompe Disease(aka Glycogen storage disease type II)
是一種天生缺乏合成acid alpha-glucosidase的酵素，這種酵素可以將肝醣轉變
為人體的能量來源葡萄糖，但是由於缺乏這種酵素，因此大量的肝醣在體內堆積
進而導致肌肉與神經細胞的損害。根據片中的文獻，大部分罹患此項疾病小朋友
的life span大約是九年，而片頭就是John的大女兒Megan的八歲生日。
這是一種隱性的自體免疫疾病，意思是若出現第一個Pompe baby，通常家庭不會
再生第二個，但是在Megan被診斷出罹患Pompe Disease的時候Aileen已經懷了第
二胎了，也因此，兩個Pompe baby的照護每個月加上醫療保險得花上50000USD。
而在這個時候，John發現了一篇期刊論文的作者Robert Stonehill對於Pompe的研
究有獨特的見解，因此在某天會議開到一半的時候John就毅然決然中途離席，直接
衝去Nebraska找Robert，希望他有辦法救他的兒女。但是Robert表示：沒錢就沒研究
而且他做過的藥或純化的酵素都沒有進入過臨床試驗，因此根本沒有人要Fund他。
(案：這裡的Fund我不知道怎麼翻譯比較好，不太像補助或贊助，簡單說就是有單位
或是有政府機關願意給他錢做研究這樣，類似國科會"補助?")
最後John決定要自己募款來提供給Robert做研究，只希望他的小孩可以有救。
中間經過很多努力，包含成立基金會、尋找大廠商的資金挹注，甚至自己成立生
技公司，目的就是希望他的兒女能早一步獲得治療。可惜他的兒女症狀越來越嚴
重，Cardiomegaly(心臟腫大?)以及Diaphragm weakness(造成呼吸困難)的情況
也讓John手中的時間越來越少。加上他信口開河的對金主說一年內就可以在FDA
執行PhaseI的臨床試驗，又又加上Robert本身對於實驗的偏執，造成許多的衝突
與意外，不過總之最後是有藥可以出來啦。
問題就在這裡，大多板友應該跟臨床試驗沒有很熟吧？還是大家都很熟？XD
第一階段之前必須做一連串的動物試驗，包含跟人較接近的狗、豬、猴子等等。
如此一來FDA才會讓你進行第一階段人體臨床試驗，而這是小樣本的測試，需要測
試出安全劑量與副作用。然後才是第二階段與第三階段的大規模測試。
因此，金主告知John說，第一階段的臨床測驗必須以Infants(襁褓中的那種?)
為主，因為所需藥量較少並且較可能有效。(不要小看Clinical Trial，基本簡單
的藥物測試就要弄上6-10年，花個5M是基本開銷，美國跟台灣不一樣，不會用國人
測試然後官員掛名去發Lancet)總之這個消息讓John這個崩潰，決定偷偷潛入去幹
兩罐藥自己打，結果被抓包(想也知道)，但是還好有Robert罩他，並且幫他想了個
小辦法，就是找其他對Pompe有興趣的醫院做小樣本的人體測驗，前提是計畫主持人
必須是直系親屬(sibling trial)，但是此舉讓金主火很大，你拿自己公司還沒上
市的藥去給別人醫院做測試，那FDA知道了就會發現這個藥是爸爸做來救小孩的，並
非大眾化藥物，對於臨床試驗會有很大的影響，就連發期刊論文都要弄Disclosure
of interest，總之被打槍。但是金主也是個好人，走去把John火掉，讓他非職員
身分，對於藥物測驗就會變成沒有相關的人。
最後就成功研發出了能夠緩解Pompe Disease的藥物。(鼓掌)
故事本身當然是成功的男人，因為這是成功的傳記，但是Brendan Fraser演起來真
的就像個為了小孩願意豁出去，但是腦筋卻又很清楚的生意人。
因此雖然是個，用愛拯救世界的故事，但是當你知道這款藥物每月仍得花費超過
30,000美金，並且無法根治的時候，倒也不覺得這是成功的。
至於這種先天遺傳性疾病，並且是基因上缺陷的疾病如何治療，這個問題又讓我
想起了在1999(約略記得這個年，不太確定)，由UPenn主導的一項基因治療臨床試驗
造成了一名年輕人Jesse Gelsinger的死亡，也讓基因治療從此被打入冷宮。
也讓很多疾病的治療又走回了維持、補充的這種迂迴方式。
過去幾次參加國外研討會跟老美聊了幾次，讓我印象最深刻的是跟Roger Tsien
(錢永健，2008諾貝爾化學獎)聊了一兩句，他就說了"Gene therapy is terrible."
害小弟我都不敢搭腔說我對基因治療很有興趣這樣。
我本身不是學藥學的，但是如果能夠藉由一項治療獲得長久的效果應該還是令人嚮
往的，不是嘛？雖然基因治療的臨床試驗被關掉十年之後又重起爐灶，但是FDA對此
變得非常的保守，到底發展在哪裡，靜待觀察吧。
阿～我是不是一直離題？總之雖然故事本身看似很成功，但是其中的演員對於
整個劇情的發展都能夠交代的非常清楚，對此我個人對於福伯的表現倒是沒有兩個
扮演病童的小朋友來的出色就是了。演的跟空軍一號的總統差不多= =a
以上，小弟文筆不太好，所以都只看，這次應該是第一次寫雷文，不要鞭太重XD
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這個嘛...
http://aceliang.pixnet.net/album
http://www.wretch.cc/album/
http://123.342.123.321.231.321
選哪個好呢？
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◆ From: 220.135.72.79
※ 編輯: aceliang 來自: 220.135.72.79 (04/25 08:19)