Re: [寶寶] 轉po_請幫忙罕病兒連署

[Liebesleid (recursive I love you)]

※ 引述《paperbag (閃閃發亮的胖子。)》之銘言：
: 代轉貼自新竹版版友，
: 連署剩倒數兩天而已，還差900多個，
: 希望大家能幫忙，如有違反版規先抱歉！
: 以下為轉貼內容：（來自yuanheng86）
: =====================
: 請您幫忙~
: 支持罕見疾病的家庭走愛的長遠路。
: 我大學同班同學的兒子(新竹人)得了罕病卓飛症候群(dravet syndrome), 是一種因基因
: 異常引發
: 的嚴重癲癇, 目前所有健保常規用藥都無法控制。他們用自費藥法國的DIACOMIT，一顆藥
: 330台幣. 有些卓飛小朋友一天要吃3顆。而且這個藥吃了也沒有辦法完全控制。在美國的
: 卓飛患者有人使用經大麻提煉的CBD油， 效果很好. 但台灣沒有辦法進口。因此提起連署
: ，懇請各位幫忙
: 只限台灣地區才能連署
: https://join.gov.tw/idea/detail/d4fcbaad-4eb8-46e7-9e7e-614c1c2c8d5e

因為工作就是負責罕病藥物，看了連署內容以後，很想講一點話…

基本上裡面犯了一些錯誤啦，大概是

1. CBD 油在美國無法出口，這是美國的問題，和衛福部無關

2. 文中所述，Dravet symdrome 病患並非服用單純的 CBD 油，而是服用一種名叫
   Epidiolex 的「藥品」 (此成份已由一家公司向 FDA 申請以「藥品」上市，所
　 以根據衛福部對於專案進口的藥品在台灣使用，的確是要遵照藥物樣品贈品管理
   辦法來處理。

   （個人經驗，我覺得衛福部在專案進口這一塊算是滿有效率的）

3. 訴求客體錯誤…

   目前藥品申請專案進口，走的都是一個 name patient program 的路線，
　 也就是由醫師認為病患需要處方，但國內沒有，所以醫師申請專案進口 (須由
   醫院同意、衛福部同意），之後即可專案進口。這個流程說難不難，但沒有經
   驗的家屬做起來其實滿麻煩的。

   包括這個藥物還是實驗用藥，所以該藥廠願不願意提供免費藥物？（因為此
　 藥物是未上市藥物，所以要運輸至美國以外的地方，必須要以臨床試驗藥物的
   名義才能出口，那該藥廠是不是願意配合相關手續？）
   若是藥廠有辦法出口了，那運送和清關以及貼標，可能也需要專業的業者配合，
   這又是另一筆開銷。

   這一切的活動，都可以由醫師甚至家屬完成，但實務上來說，很少有家屬了解
   這些流程，最簡單的方法，就是陳情希望國家幫忙處理順便出錢。

   但，這樣公平嗎？罕病百百種，甚至不是罕病但藥物的研發速度這麼快，時時
   刻刻都有病人需要最新的治療，所以大家出來連署要衛福部幫忙，他們就一定
   要嗎？

   與其巴望衛福部，我會建議病友，請他的醫師寫封 e-mail 給 GW pharmaceuticals,
   看看他們有沒有一些恩慈療法的 program，因為罕病藥物上市前，通常還是會
   希望多收集一些臨床使用的數據，因此很可能有這種計畫在進行（然而願不願
   意把藥寄來台灣又是另一個問題，但至少比訴求衛福部可行多了）。

最後，我想說的是，健保的預算每年都這麼多。
但罕藥是個很特別的部份，就是他有藥價保障、也不列在總額預算裡。
也就是每一個罕見疾病的病患用藥，或多或少都會排擠到整體的健保總額。
（一年的健保支出 = 總額+罕病+其他 program）

罕病用藥的健保給付，也是和其他藥品一樣，先經由專家會議審查後、再上共同
擬定會議裁定給付範圍及價格。當健保預算比較低的時候，就算是罕藥，都有可
能拿到很糟糕的健保價、甚至不通過給付，這也許就是有藥無法給付的原因。

（共同擬定會議都有錄音，大家有興趣可以在健保署網站上下載錄音檔，會聽到
  很有趣的內容，與會的每一個 stakeholder 都各有算盤，畢竟整塊健保的餅
  就是那麼大，給了你、勢必就少了我…罕病罕藥，很重要嗎？）

所以如果大家希望罕病都有藥可以醫、健保也完全給付的話，
相對要付出的代價就是，調漲保費、或是調降醫療給付點值、或是大家看病不是
全額給付。

我在藥廠上班，有時候真得覺得很無奈。
健保到底是促進了全民的健康呢？
還是阻礙了全民的健康呢…？

另外文中的自費藥，可能是該藥無小兒科適應症，所以也沒有相對應的健保給付。
這是目前小兒科用藥的痛點…這部份其實全世界的法規機關都有在努力這一塊。
但可以建議醫師試試看健保的專案申請 (和醫師說「可以幫我寫專審嗎？」)
因為有些真的極讓人同情的案例，在醫師的生化妙筆之下，
是有可能可以得到適應外症的健保給付的…

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※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/BabyMother/M.1527781002.A.A3A.html
推 bluetree0224: 推無敵專業，但我想一般人會看不懂
推 bbwoo       : 專業推
推 AAOOXX      : 我自認一般人，看得懂啊XDD
推 ritachang708: 推專業 其實大致看的懂啦～我文科的(咦?)
推 twoday      : 專業必推，原來還有這種方法！
推 bbwoo       : 文組看的懂+1
→ babarinna   : 一般人應該也看得懂
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推 ensnare0202 : 專業推。謝謝你的分享
推 bluetree0224: Sorry,是我誤會了 XD
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推 Funny0905   : 寫得很白話，完全看得懂。
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推 tercel      : 很專業又清楚，我是文組可以看的懂啊
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推 dannana     : 太專業了給推
推 astroaceg   : 健保太沒膽，不然一般大人症狀藥就費就好了。應該
→ astroaceg   : 把病放在救命上面。
→ astroaceg   : 自費。漏字。
推 naive       : 推
推 ert73201    : 推，版上好多專業人士讓我莫名安心（？）
推 aracian     : 最後那段很有趣，但我想每個兒神醫師都知道DRAVET用
→ aracian     : STIRIPENTOL有用，如果可以爭取健保給付的話都會同
→ aracian     : 意幫忙，只是不懂為何這個藥到現在依然得自費
→ aracian     : 希望藥品審查那些事情趕快通過，不要卡在這種地方..
→ aracian     : .
其實我在打最後一段的時候也有點猶豫，
因為我認識的每個小兒神經科醫師都是佛中之佛
他們不可能因為怕麻煩而不做專案申請
也怕病家看了以後就覺得要拗醫師、或是醫師不幫忙就沒有醫德(X)

但病家也要有一個體認，就是醫師不幫忙寫專案申請，不是醫師的錯
畢竟這會增加他們很多工作負擔，有時候證據太薄弱的時候，
也會讓這個醫師的聲譽受影響 (比方說會被人覺得…怎麼這個也在申請…是不是沒念書）
久了其實讓醫師成為審查委員心中黑名單也不好…

另外，在專案申請的時候，可能小兒神經申請、但不一定由小兒神經的醫師審查
就算審查醫師不給過，這也不是他的錯
因為本來就是適應症外使用，不合健保給付規範，
審查醫師站在為全民預算把關的立場，拒絕是正常、同意是佛心…

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※ 編輯: Liebesleid (123.193.15.206), 06/01/2018 08:26:39
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