噓 bms: 才剛開始要收案....以後等臨床實驗做完要NDA再來報導好嗎 06/08 08:51
→ saltlake: 樓上 臨床試驗做"完"? 06/08 17:06
→ skyyo: 解盲就做完 06/08 21:24
罕病》安成罕病新藥AC-203 全球臨床試驗收案
安成生技總經理陳志光表示，本次全球臨床試驗的第一位病患如期登錄，並成功整合
推動歐美地區的孤兒藥大型人體試驗標準，是安成與CCP共同努力的成果，本次結果將用
於新藥上市許可審查（NDA），期能為單純型遺傳性表皮分解性水泡症的病患提供全新且
有效的治療藥物，改善病患的生活品質。
安成表示，AC-203治療單純型遺傳性表皮分解性水泡症已獲得美國、歐盟及台灣FDA
孤兒藥資格認定，目前EBS並未有任何有效治療藥物；該臨床試驗預定招募約80位病患，
以隨機、雙盲方式，在美國、歐洲、以色列及澳洲等地多國多中心進行，預計2018年完成
收案。
安成表示，全球的EB病患估計達50萬人，在歐美、日本等先進國家有近5萬病患，而
台灣也有數十名患者。病患出生時帶有的基因突變，致使皮膚非常的脆弱，如同蝴蝶的翅
膀，稍微碰撞或摩擦即產生嚴重的破壞；病患往往在出生時，或在嬰兒時期，皮膚即出現
如燙傷引起的水泡及傷口，身體的其他黏膜組織如口腔、消化道及眼睛均可能受到影響。
因為皮膚和黏膜的損壞，病患受到病菌感染的風險非常高，亦會產生營養不良、嚴重的疼
痛及搔癢等症狀，重症者甚至造成肢端變形，罹患皮膚癌的風險也遠高於常人。
http://news.ltn.com.tw/news/life/breakingnews/2089605
(自由時報 2017-06-05)
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