[問題] 輝瑞的Rapamune申請健保給付

[psadirak (銀杏黃葉)]

不好意思，我是外行人，有一些問題想請教。

輝瑞出的Rapamune，目前我國健保不給付用於治療LAM
LAM是淋巴血管平滑肌增生症（lymphangioleiomyomatosis）的簡稱
美國FDA在2015已核准於治療LAM。
想請問台灣輝瑞可以提出申請嗎？
如果可以，要如何請輝瑞提？
謝謝。


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※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/Bioindustry/M.1514048036.A.DCA.html
→ lail: http://www.cde.org.tw/faq/faq_more?id=695
→ lail: 新適應症申請方式
→ lail: https://www.nhi.gov.tw/Content_List.aspx?n=44359B92AD03B
→ lail: 206&topn=0B69A546F5DF84DC
→ lail: 健保給付藥物相關資訊，我等一下縮網址
→ lail: https://goo.gl/MSsU6M
→ lail: 兩個好像是不同的事情
推 aywnm: 輝瑞首先要跟食藥署申請新適應症，申請通過後，再跟健保局
→ aywnm: 申請此適應症的給付，但適應症過了未必健保會願意給付，不
→ aywnm: 過你放心，只要能申請新適應症或藥品給付的話，藥廠「通常
→ aywnm: 」為了賺錢不會放著不申請，所以你不用費心去請輝瑞申請，
→ aywnm: 而是要看輝瑞與食藥署跟健保局到底溝通到什麼程度
推 aywnm: 補充，即使健保局同意給付，但給付價格可能不如藥廠期待的
→ aywnm: 話，藥廠可能還會放棄給付走自費路線，所以不管是申請新適
→ aywnm: 應症或健保價，都是一條漫漫長路
推 gagoga: 其實....健保不給付不代表不能開這個藥...但如果還沒拿到
→ gagoga: 適應症是有牽涉到off label use
推 sodboy: 直接打去健保署藥品支付科問
→ saltlake: 沒拿到可上市適應症不光是仿單外使用的問題 出問題的話
→ saltlake: 藥害救濟不適用 患者要慢慢去打官司求償 打官司要舉證的
非常感謝大家的回應，提出很多我沒想過的問題。
LAM是很罕見的疾病，美國統計發生率約在百萬分之七以下，日本更低。
可是以前提出的兩次公告罕病申請都被打槍，所以目前仍不是我國公告罕病。
所以我才考慮提Rapamune申請新適應症的想法。
2016的LAM Guidelines建議對肺功能異常的患者，用sirolimus(rapamune)治療

推 tp6d93: 恩慈療法申請不知道是否實用
謝謝，我再仔細看看。
不過使用rapamune治療的lam患者通常不算危急，危急的話要肺移植。
Rapamune可以自費，麻煩在於要一直服用不能停藥，長期下來負擔大。

※ 編輯: psadirak (36.229.5.171), 12/25/2017 00:03:07
→ saltlake: 請問之前政府拒絕列我國罕病的公文解釋是啥?
公文我沒看過，
只聽過輾轉流轉的說法

→ saltlake: 申請藥品適應症的申請人資格必須有藥廠授權申請藥證
→ saltlake: 申請藥證者依法應有藥商資格 一般人沒有資格申請
→ saltlake: 台灣藥商首先要得到要原廠授權 申請藥證需要申請費
→ saltlake: 申請過程需要一定的專業 要人事費 要得原廠同意申請藥證
→ saltlake: 估計也需要付錢給原廠 這可能不是一次性費用 從而 除非
→ saltlake: 我國藥商預期有利可圖 一般人想要"請"藥商代為申請 幾乎
→ saltlake: 是不可能的事情
→ saltlake: 就算自己很有錢自己申請藥商證 原廠為何要授權貴司申請
→ saltlake: 藥證?
謝謝saltlake大的詳細說明。
台灣的lam患者可能不到百人，輝瑞願意申請的話真的是做功德￣▽￣||

推 Liebesleid: 其實倒不至於，因為就是送新適應症而已
→ Liebesleid: 真正行政上的cost不大，但是商業利益小的話也就...
推 lightdance: 申請新適應症可能會被TFDA要求執行PMS臨床試驗佐證
→ lightdance: 對亞洲病人有療效，所以成本不是只有行政規費而已…
日本的研究可以嗎?
Efficacy and Safety of Long-Term Sirolimus Therapy for Asian Patients
with Lymphangioleiomyomatosis.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27513278

祝各位新年快樂 ^^

※ 編輯: psadirak (59.115.233.137), 12/31/2017 21:38:02
推 lightdance: 文獻可以當成送件的參考資料，就看輝瑞能不能說服TFDA