[爆卦] 可顯著減緩舞蹈症的基因療法

[jackliao1990 (j)]

https://uniqure.gcs-web.com/node/12261/pdf

亨廷頓舞蹈症是一種遺傳性神經退化性疾病
多發於30-40歲
患者攜帶的HTT基因突變會造成大量亨廷頓毒蛋白生成
症狀為抽搐、不自主舞蹈動作、認知衰退、說話和吞嚥困難、劇烈情緒波動
大腦功能被干擾的患者最終會因此死亡
目前沒有根治此病的療法
只能延緩病程

荷蘭基因治療公司uniQure測試了他們的新藥AMT-130
醫師透過手術將插管穿過患者顱骨上小孔
再將微RNA透過無害病毒AAV作為載體注入受試者的紋狀體
微RNA鏈會與HTT基因產生的mRNA結合
使細胞無法利用此mRNA製造亨廷頓毒蛋白
在29名2期或3期(早期)亨廷頓舞蹈症患者的臨床試驗中
接受高劑量治療的受試者病情惡化程度在三年內減緩了75%
患者脊髓液中舞蹈症相關有毒蛋白質含量也顯著降低
(神經絲輕鏈蛋白CSF NfL較基線水平平均下降了8.2%)
部分受試者手術後出現頭痛等其他併發症
這與給藥程序有關且均已緩解

這是首個能顯著減緩舞蹈症病程的療法
uniQure計劃於年底將數據提交給FDA並於明年初申請批准
若獲批則每人治療費用將超過100萬美元

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推 a0986188522: 來來來 怎麼樣
推 d1438a: 這我知道韓劇有演
推 mioaria: 有點猛欸
→ logitech2004: 一百萬美元夭壽
推 tradeent: 100萬美元
→ GiantChicken: 這個病超多劇都有
推 gk1329: 健保噴噴
→ gk1329: 台灣患病機率，10萬之0.4
→ gk1329: 台灣大概92人
推 woofwoof009: $QURT $CLPT
→ gopath: 健保能不垮嗎？
→ woofwoof009: $QURT 最近漲不動 $CLPT還在噴
推 woofwoof009: $QURE 打錯
推 woofwoof009: https://i.imgur.com/nHrUfZv.jpeg
→ u9005205: 每個罕病都是以自己的病痛做人體試驗，
→ u9005205: 動物實驗千萬次不如人體見一次....
→ u9005205: 台大AADC治療也獲歐盟認證，治療腦腎上
→ u9005205: 腺腦白質失養症（Cerebral adrenoleukod
→ u9005205: ystrophy, CALD）的Skysona也要價300萬
→ u9005205: 美金....
推 lucybelle: 好進步但好貴
推 EXZUSIC: 毒蛋白的病都是絕症
推 vovovolibear: 以後沒人跳舞了嗚嗚
推 joygo: 好猛 希望能有更多這種神奇的科技
推 iamacid: 台灣有個yter就有這個家族遺傳基因
推 outlookterry: 13
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→ salesperson: 台灣某些人很需要
→ franzos: 一線曙光
推 cartoonss: 加油啊
推 holybless: 看起來絕症 似乎用基改病毒治療較多
推 NEDYA: !!!!!