[新聞] 阿茲海默新藥被否絕 FDA卻仍批准上市？

[MA40433 (Masa)]

原文標題：
為何阿茲海默新藥被專家否絕 FDA卻仍批准上市？

原文連結：
https://health.udn.com/health/story/6008/5522551

發布時間：
2021-06-10 11:27
林慶順教授

原文內容：
Biogen百健研發的新藥Aducanumab是第一款可減緩腦部功能退化的新藥。圖為在鳳凰城的
巴納阿茲海默症研究所的研究人員檢測腦部澱粉蛋白斑塊情況。(美聯社)
讀者Seth昨天（2021-6-8）在阿茲海默症：新藥成功，股票大跌的回應欄裡留言：
林教授好, 昨天 (June 7) 股票市場的大新聞就是 Biogen 的新藥得到 FDA’s
approval. 但我看報導, 其實該藥在臨床三期的過程中也是充滿爭議. 想聽聽林教授的想
法, 謝謝

我是在兩個半月前（2021-3-22）發表阿茲海默症：新藥成功，股票大跌，討論一個尚在
試驗中，叫做Donanemab的阿茲海默新藥。這個由Eli Lilly（禮來公司）研發的新藥是在
2021-3-13在頂尖的新英格蘭醫學期刊發表第二期臨床試驗的結果。儘管禮來公司聲稱試
驗結果成功，但是論文發表之後的禮拜一（2021-3-15），禮來公司的股票卻大跌10%。我
的解釋是：「華爾街卻不買賬，因為Donanemab雖然能有效清除斑塊，也能減緩主要大腦
功能的衰退，但卻不能減緩次要大腦功能的衰退。事實上，縱然是所謂的『減緩主要大腦
功能的衰退』，也只是比安慰劑好一點點。」

讀者Seth所說的「Biogen 的新藥」是在這個禮拜一（2021-6-7） 獲得FDA的
Conditional Approval（有條件的批准），從而導致Biogen這家公司的股價飆漲38%。這
個新藥是叫做Aducanumab（商品名Aduhelm），定價是每年5萬6千美元（還有其他附加費
用），而美國有6百萬阿茲海默症病患，全球有3千萬阿茲海默症病患，再加上這是目前唯
一被FDA核准的阿茲海默治療藥，所以這也就難怪Biogen的股價會飆漲38%。

Eli Lilly的Donanemab和Biogen 的Aducanumab都是針對阿茲海默症病患腦部的斑塊而設
計的單株抗體（每個月靜脈點滴一次，每次點滴一小時），所以它們都能有效清除這種斑
塊。但是，儘管斑塊被清除了，認知功能卻只有一點點改善。

FDA共召集了11位專家來審核Biogen 的Aducanumab，而投票結果是0票贊成，1票棄權，10
票反對。但是，FDA完全不理會這樣的結果，決定給予這個新藥有條件的批准。所謂「有
條件的批准」，就是
Biogen可以開始販售這個新藥，
但需要在10年後提供所謂的「第四期臨床研究」的結果。
如果這個第四期臨床研究的結果不理想，那FDA就會取消核准。

這個所謂的「第四期臨床研究」將會很難進行，因為它不太可能有辦法招募到足夠的病患
來參加。要知道，臨床試驗是必須要有安慰劑的對照組，但是，既然這個藥已經可以免費
取得，還有人會願意去被施打安慰劑嗎？
（註：這個藥將會由聯邦的Medicare健保買單，
也就是全民買單）

美國的主要媒體幾乎清一色地對這個新藥的核准給予負面的評論。例如紐約時報發表
F.D.A. Approves Alzheimer’s Drug Despite Fierce Debate Over Whether It Works
（FDA 核准阿茲海默症藥，儘管對其是否有效存在激烈爭論），以及彭博新聞發表的
Approving Biogen’s Alzheimer’s Drug Is a Big Mistake（批准 Biogen 的阿茲海默
症藥是一個大錯誤）。這篇彭博新聞的次標題是：FDA根據有瑕疵的證據來核准一個有爭
議的治療將會損害該機構的聲譽、美國的醫療預算，和藥物研究的質量。

頂尖的科學期刊Nature也發表Landmark Alzheimer’s drug approval confounds
research community（具有里程碑意義的阿茲海默症藥物批准讓研究界感到困惑）。它指
出，（1）由於病患會選擇這款新藥，所以他們將不會繼續參與正在進行，或是計劃進行
的阿茲海默症臨床研究，從而導致阿茲海默症的研究倒退10到20年，（2）由於這款新藥
獲得10年的有條件批准，所以數百萬的病患有可能會花了大錢，但到頭來卻得不到預期的
症狀改善，（3）這款新藥是有一些副作用，例如有40%接受治療的病患曾出現大腦腫脹，
而由於大腦腫脹不一定會有症狀，所以接受治療的病患將需要用斷層掃描來做監控（又是
一筆為數可觀的開銷）。

一個叫做Public Citizen的公民團體發表Statement: FDA’s Decision to Approve
Aducanumab for Alzheimer’s Disease Shows Reckless Disregard for Science,
Severely Damages Agency’s Credibility（聲明：FDA 批准 Aducanumab 治療阿茲海默
症的決定顯示了對科學的魯莽無視，嚴重損害了 FDA 的信譽）。它的次標題是：FDA與
Biogen的不當合作匆促推出利潤豐厚但未經證實的治療。

這個公民團體的健康研究小組主任Michael Carome說：「FDA 的決定顯示出對科學令人震
驚的無視，並削弱了該機構批准新藥的標準。 由於這種魯莽的行為，該機構的信譽受到
了不可挽回的損害。」


心得/評論：                             ※必需填寫滿20字
前天貼了一則新藥的新聞，剛好最近國內有高端的研究
兩者並不相同，但看起來美國FDA藥物批准一樣有政治干擾
只是此藥的干擾來自患者家屬或群組，他們迫切需要藥物治療患者
過去10年間有超過100種宣稱有效藥物提供給FDA認證，
但只有此藥通過

作者在三月也曾發表一篇比較專業的看法
阿茲海默症：新藥成功，股票大跌
https://reurl.cc/qg5jeD

說明該藥只是對症狀有些微作用

ＰＳ
自己有長輩目前住安養機構，深受此症所苦
如果自己自問是否要接受此藥治療，
我想在沒有健保的補助下
我應該會拒絕
（有看過　我不是藥神　這部片的人應該知道其中原因）


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※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 27.242.5.52 (臺灣)
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※ 編輯: MA40433 (27.242.5.52 臺灣), 06/11/2021 07:37:13
推 abcgo       : 家屬最後的希望
→ SRadiant    : 這裡提到一個，很多人的盲點。統計上的顯著差異p<0.
→ SRadiant    : 05，意思只是指，這兩組數據(藥/對照)是相同的(沒差
→ SRadiant    : 異)的機率<5%，因此認定他們是不同的(顯著差異)，
→ SRadiant    : 但不表示這個差異很顯著(藥效好)。也因此，有些藥
→ SRadiant    : 的二期有顯著差異(有效)，但藥廠不一定會繼續往三
→ SRadiant    : 期做，因為效益不夠，藥效不夠好
→ zzahoward   : 還有一個 消除斑塊在醫學上是非常驚人的進步了XDDD
→ zzahoward   : 你要不要看當初黑色素瘤多活幾天就讓大家爽死XDDD
推 duriamon    : 要看臨床實驗設計的內容，如果一開始就把斑塊清除列
→ duriamon    : 入，那自然斑塊幾乎被清光就會有很顯著的差異。
→ duriamon    : 還有斑塊被清除不代表之前受損的認知功能就會恢復。
噓 a89182a89182: 你心得跟股點沒關系啊
→ a89182a89182: 我剛以為我在medstudent版
→ a89182a89182: 主要問題是能消除斑塊吧，不過這也代表板塊不是主要
→ a89182a89182: 治病機轉
→ Rfsin       : 參與過這個藥的開發+台灣收案 這藥能上根本很扯
→ kevinmeng2  : 拜登概念股
推 chaoliu     : 以後老了也許有機會用到這藥 QAQ
噓 am3kfnm3    : 所以汝這篇的股點是...??
推 qize1428    : 說沒股點的是？？？   biib???
推 kougousei   : 這支的藥廠日本有上市當然有股點啊
推 nidhogg     : 老灰啊，阿登有需要嗎
推 spirit119   : 推八樓
推 Reflection11: 現在藥物開發幾乎都建立在類澱粉蛋白假說，但實際
→ Reflection11: 說不定是倒果為因，FDA開這先例跟開潘朵拉魔盒一樣
推 jinshun     : 四期臨床早就再做了 不存在無法做四期的問題
推 geneaven    : 不管啦，biib to the moon
推 koster      : 其實也沒有都建立在類澱粉蛋白啦 只是因為觀察到有
→ koster      : 堆積就要清除 但清除若回不去 對晚期可以很抱歉 不
→ koster      : 過如果早期就發現不讓他堆積 可能對早期患者很有效