[新聞] 藥華藥 獲美國 FDA核准一線用藥

[sandya ()]

原文標題：FDA Approves Treatment for Rare Blood Disease

原文連結：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-treatment-for-
rare-blood-disease-301423378.html

發布時間：Nov 12, 2021, 16:55 ET


原文內容：SILVER SPRING, Md., Nov. 12, 2021 /PRNewswire/ -- Today, the U.S. Fo
od and Drug Administration approved Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) inj
ection to treat adults with polycythemia vera, a blood disease that causes the
 overproduction of red blood cells. The excess cells thicken the blood, slowin
g blood flow and increasing the chance of blood clots.

"Over 7,000 rare diseases affect more than 30 million people in the United Sta
tes. Polycythemia vera affects approximately 6,200 Americans each year," said
Ann Farrell, M.D., director of the Division of Non-Malignant Hematology in the
 FDA's Center for Drug Evaluation and Research. "This action highlights the FD
A's commitment to helping make new treatments available to patients with rare
diseases."

Besremi is the first FDA-approved medication for polycythemia vera that patien
ts can take regardless of their treatment history, and the first interferon th
erapy specifically approved for polycythemia vera.

Treatment for polycythemia vera includes phlebotomies (a procedure that remove
s excess blood cells though a needle in a vein) as well as medicines to reduce
 the number of blood cells; Besremi is one of these medicines. Besremi is beli
eved to work by attaching to certain receptors in the body, setting off a chai
n reaction that makes the bone marrow reduce blood cell production. Besremi is
 a long-acting drug that patients take by injection under the skin once every
two weeks. If Besremi can reduce excess blood cells and maintain normal levels
 for at least one year, then dosing frequency may be reduced to once every fou
r weeks.

The effectiveness and safety of Besremi were evaluated in a multicenter, singl
e-arm trial that lasted 7.5 years. In this trial, 51 adults with polycythemia
vera received Besremi for an average of about five years. Besremi's effectiven
ess was assessed by looking at how many patients achieved complete hematologic
al response, which meant that patients had a red blood cell volume of less tha
n 45% without a recent phlebotomy, normal white cell counts and platelet count
s, a normal spleen size, and no blood clots. Overall, 61% of patients had a co
mplete hematological response.

Besremi can cause liver enzyme elevations, low levels of white blood cells, lo
w levels of platelets, joint pain, fatigue, itching, upper airway infection, m
uscle pain and flu-like illness. Side effects may also include urinary tract i
nfection, depression and transient ischemic attacks (stroke-like attacks).

Interferon alfa products like Besremi may cause or worsen neuropsychiatric, au
toimmune, ischemic (not enough blood flow to a part of the body) and infectiou
s diseases, which could lead to life-threatening or fatal complications. Patie
nts who must not take Besremi include those who are allergic to the drug, thos
e with a severe psychiatric disorder or a history of a severe psychiatric diso
rder, immunosuppressed transplant recipients, certain patients with autoimmune
 disease or a history of autoimmune disease, and patients with liver disease.

People who could be pregnant should be tested for pregnancy before using Besre
mi due to the risk of fetal harm.

Besremi received orphan drug designation for this indication. Orphan drug desi
gnation provides incentives to assist and encourage drug development for rare
diseases.

The FDA granted the approval of Besremi to PharmaEssentia Corporation.



心得/評論： 台灣之光
市場之大 後續看好
一線用藥股價才便宜的100
感謝全額交割股 讓小股民有機會進場




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推 siarim      : 要飛天了嗎？XDD
推 rwhung      : 之前有漲一波了，不知道會不會再漲。但至少不會大跌
推 zen200428   : 後續的營收是可期待的
推 gj94x87     : 推 恭喜
推 james025070 : 至少兩根
→ sandya      : 孤兒藥 市場7年獨佔權
推 julian42    : 好久没炒生技了，下禮拜會炒嗎
→ ichitakajoe : 週一來看看被嘴爆的藥華藥會不會亮燈
→ ichitakajoe : FDA認證一線用藥 NEJM認證 一路上被酸到不行
→ ichitakajoe : 之前有漲一波？目前還全額交割呢？
→ ichitakajoe : 中橡已經給你看了，接下來AOP沒戲唱了
→ ichitakajoe : 說至少兩根的根本沒看這個藥的市場預估……
推 momoidcool  : 禮拜一跌停 台股厲害
推 bluebagel   : 可惜早下車了
推 z7956234    : 鄉民最愛反著做
推 lmc66       : 這個一定先噴三根
推 DieNuke     : 這也難怪aop想弄倒藥華藥 一線孤兒藥
→ ichitakajoe : 來看看每篇都不看好的SR大等下怎麼說
→ ichitakajoe : 這檔全額交割 超好縮 鄉民別操心了
→ ah4645      : 還要牽涉到後面業務跟醫師的洽談 有那麼簡單 中裕就
→ ah4645      : 不會被TH搞成這樣
→ ichitakajoe : 中裕又不是一線用藥……醫師不用沒差
→ sandya      : 這是台灣第一個FDA一線用藥？
推 ubei        : 一線用藥是不是代表醫生要開藥就優先選擇嗎？
推 DieNuke     : 美國自己賣
→ DieNuke     : 還是要看後續行銷
推 DieNuke     : 這籌碼很鎖啊 全額交割 量又冷
推 niji5143    : 合一也龜好久了 帶一下吧
推 chongwen    : 不知什麼時候才會解除全額交割，已經好幾個月了
→ faultless   : 要鎖漲停了
推 chongwen    : 鎖漲停有可能，因為全額交割好鎖，但當初拿到歐盟
→ chongwen    : 藥證時，卻下殺出貨。
推 mitntu      : 藥華可能不會像合一狂噴 但是可以穩穩走五年以上
→ mitntu      : 美國血液治療準則一旦成形 未來pv治療趨勢就是往inf
推 f860506     : 這個真的厲害
推 mitntu      : 藥華被櫃買跟aop一陣惡搞後 市值居然只有兩百億
推 olivewood   : 噴
→ mitntu      : PTG300還在二期還出了大包 母公司市值六百億
→ DieNuke     : 觀察重點只剩下病人數 一線可以吃掉二線人數  12月
→ DieNuke     : 是肯定可以有營收了
→ mitntu      : 台灣資本市場對新藥的評價真的低到誇張...如果藥華
→ mitntu      : 在美國上市 以FDA PV一線用藥 市值應該是現在十倍
推 akira0956   : 這幾天看一直偷漲想進，昨天看他噴了一下
→ akira0956   : 忍不住檢了一點...不知道明天會不會被倒貨...
推 mitntu      : PV二線jakafi 母公司incyte市值最高時 達9000億
→ akira0956   : 之前PV藥各種好消息開始實現 股價就開始止跌回去了
→ SRadiant    : 在歐盟就是一線用藥了啊...
→ SRadiant    : 怎麼在美國就會變10倍了XD
推 yungo       : 一開就買不到了吧，漲三天後買到開始跌
→ sandya      : 歐洲 跟美國人數差很多。而且AxP當初不申請孤兒藥
→ SRadiant    : 怎麼會覺得我每篇不看好呢？該看好的我都很看好啊，
→ SRadiant    : 我只吐槽吹噓的部分不是？
→ SRadiant    : 有沒有申請孤兒藥的差別在哪？你知道嗎？
→ akira0956   : 突然想到明天休市= =...
→ SRadiant    : 主要在審查時的優待
推 mitntu      : 十倍是指如果在美國上市的市值
→ zzahoward   : XDDD 因為很多人不懂藥物市場阿
→ SRadiant    : 本質是孤兒藥，會因為沒有孤兒藥資格而在"使用上"
→ SRadiant    : 有所不同嗎？
→ zzahoward   : 美國藥物市場其實更複雜 牽涉到Channel和Insurance
→ nicktony    : 股價慘是之前跟AOP求償風波吧
→ zzahoward   : 相比之下台灣簡單多了呢 健保就是真理
→ SRadiant    : 銷售上最大的優待是7年exclusive期，一般新藥也有5
推 mitntu      : http://shorturl.at/hrzQZ  FDA官網公布是孤兒藥
→ SRadiant    : 年
→ SRadiant    : exclusive是主動的，patent是被動的。除非6、7年的
→ SRadiant    : 時候已過專利期，或是有人要走patent攻防，不然也沒
→ SRadiant    : 什麼差
→ zzahoward   : 其實孤兒藥本質是針對罕病就是孤兒藥了....
→ zzahoward   : 有沒有申請只是專利期優待和審查一些優待而已
→ zzahoward   : 那為什麼叫做孤兒藥和罕病 就是市場小病人少阿
推 Homeparty   : 我也覺得SR大看法蠻客觀的
→ Homeparty   : 不會太過於主觀
→ SRadiant    : 是啊，所以說AOP在歐盟放棄孤兒藥資格，頂多審查時
→ SRadiant    : 有差，獨家銷售"期"有差，在"銷售量"上是不會受到
→ SRadiant    : 有沒有資格影響的。(因為剛剛有人以非孤兒藥來說歐
→ SRadiant    : 洲市場)
→ SRadiant    : 另外我也沒對這個美國藥證吐槽，當初在"FDA接受使
→ SRadiant    : 用EMA數據"的時候，就說過剩下就是行政程序(時間)
→ SRadiant    : 的問題了，肯定會有，這算唱衰嗎？XD
→ ichitakajoe : 感謝SR大加持 週一穩了
→ ichitakajoe : 那SR大不會不知道歐洲賣不好是AOP的問題吧
→ ichitakajoe : AOP進貨也不能貢獻營收 你怎麼知道賣不好？
→ ichitakajoe : 你每次都很＊中性＊ 但是沒人看出來XD
→ ichitakajoe : 所以SR大怎麼知道銷售量不好的 很好奇
→ ichitakajoe : AOP營收完全無法貢獻 怎麼知道使用量？
→ ichitakajoe : 所以你也是假設這個藥使用量不好 不是嗎XD
→ SRadiant    : 一線用藥的部分。原有療法是放血、低劑量阿斯匹靈
→ SRadiant    : 或HU，其一無效就可以用INN，後來改成可以直接使用I
→ SRadiant    : NN(與前三者"並列"，更正確說是前兩者，因為HU是off
→ SRadiant    :  label use，有正式的藥後通常就不會再用了)。問題
→ SRadiant    : 來了，有三種療法可以用，醫生會先用哪種？所以我
→ SRadiant    : 說INN的case中，是不是一線差別不大，又或者說本來
→ SRadiant    : 就相當於一線用法了
→ SRadiant    : 我有說銷售量不好？我是說你看看現在的銷售量，為
→ SRadiant    : 什麼到美國就會變10倍呢？XD
→ SRadiant    : 原來AOP故意不賣藥啊，你真聰明
→ SRadiant    : 藥物的銷售量、銷售額有database可以查的啊...你只
→ SRadiant    : 會看公司營收嗎？
→ SRadiant    : 可憐哪
推 DieNuke     : SR看法其實很理性的 後續看行銷
→ SRadiant    : 賣藥一直都是很難的，應該是輝瑞吧，行銷部門的年
→ SRadiant    : 度預算比研發部門還高
→ SRadiant    : 在美國，大藥廠也常常搞package在賣，價錢優惠吸引
→ SRadiant    : 醫院採用
→ SRadiant    : 藥有效只是第一步，我又沒吐槽過"藥本身"，有效就是
→ SRadiant    : 有效啊，但是有效就會賣得好嗎？每次吐槽吹噓的人，
→ SRadiant    : 都會被抹成我在吐槽藥不好，我明明是吐槽人啊不是
→ SRadiant    : 藥
→ SRadiant    : 最後一句是重點喔
→ zzahoward   : 藥廠A&P和R&D費用比例一直都降不下來啊....
→ zzahoward   : 所以台灣生技業要外銷 Channel這塊也真的是鐵板
→ zzahoward   : 連日本研發能量那麼強的 一堆也都是直接找人幫忙賣
→ zzahoward   : 尤其美國市場 傳統藥廠和保險的議價能力不同世界XD
→ zzahoward   : 看看Takeda拼命併歐美藥廠 就是想打包package啦
→ sandya      : 可以關注一下藥華在美國的行銷團隊從哪挖來的
→ sandya      : 不管怎樣 還是台灣生技值得鼓勵的一件事
→ ichitakajoe : https://reurl.cc/aN8YqG
→ ichitakajoe : 這篇2017擔心的問題 後來Lancet NEJM
→ ichitakajoe : 都已經發表Besremi的效果 也有緩解癌症的報告
→ ichitakajoe : 那請問現在的銷售量是多少？都不知道為什麼笑？
→ SRadiant    : 所以我從沒擔心藥本身不是嗎？XD
→ SRadiant    : 我都說這麼明白了呢
→ ichitakajoe : 沒差 SR大嘴越大 通常越鎖
推 mitntu      : 各位的看法都不重要  市場的看法 跟 能賺錢比較重要
推 coldkeith   : 不容易啊
→ mitntu      : 看法隨時都在滾動調整 等SR買回持股後 就會看多了
→ ichitakajoe : Besremi下一步是挑戰Jakafi的MPN市場
→ ichitakajoe : Study怎麼看都不是跟放血比較 有點無言
→ ichitakajoe : 你自己也說 放血 阿斯匹靈 如果你是醫生用那種
→ ichitakajoe : 笑死 醫療保險有給付 我為什麼要放血
→ ichitakajoe : 你這句話不也是先不看好它的市場 中性？
→ ichitakajoe : 原來AOP賣藥的資訊在2021新冠你都知道
→ ichitakajoe : 2021第四季才趨緩 你就知道AOP之後都賣不好
→ ichitakajoe : 美國醫師開藥習慣跟歐洲不一樣 你也知道？厲害
推 akira0956   : 多些專業資訊與意見也不壞 股價就看有沒有人要炒
推 calpis51    : 珊珊必推，衝一波
推 sizeLarge   : 國發基金 眼光獨到
推 galaxiehuang: AOP的進貨沒貢獻營收，但應該會放在應收帳款，我看
→ galaxiehuang: 應收帳款也沒有很多
推 rtwodtwo    : 自己賣 會跟中裕一樣 要上指引 要跟保險談定價嗎？
→ WJHinbbs    : 我都把SR當笑話看，你們繼續，顆顆
推 DieNuke     : FDA 原廠藥 藥證 一線用藥 後續看市場滲透率
推 FreedomTrail: JAKAFI是二線用藥，之前年營收也有16億美金
推 DieNuke     : 但我很認同 它要挑戰的是Jakafl的MPM市場 不光只有
→ DieNuke     : PV。定價策略可以看得出來在PV是要搶市場的
推 dearhau     : 台灣生技外銷真的是不怎麼行，自己行銷鐵掛
→ WWIII       : ㄍㄢ 十根漲停
推 FreedomTrail: SR吐槽人是合理的，只要持有超過3年的，早就吐到只
→ FreedomTrail: 剩胃酸，XD
→ FreedomTrail: 終於吃到胃藥了啊啊啊
推 LanceHaHa   : 禮拜一跌停出貨 台股尿性
→ ichitakajoe : 中橡表示 誰跟你跌停出貨
→ bearian     : 要不要？
推 DieNuke     : 全額交割。這很好鎖漲停啊 哈
→ robinnibor  : 台灣之屁
推 FreedomTrail: 無所謂，能安穩持有更重要，股價是一時的
推 DrWily      : 快上車，然後 報警處理！
推 jkwin       : 這真的厲害
推 Yahweh      : 都說是 "rare" blood disease 是能賣多少量
推 mitntu      : 去年jakafi營收600億而已 真的很rare
推 William223  : 好藥就值得鼓勵
→ ALENDA      : 推
→ ichitakajoe : 一人一年藥費500萬台幣 保險給付
推 wtgcarot    : 看到訂價比jakafi 高就笑了，一線藥肯定不能太貴，
→ wtgcarot    : 真會給股東做夢
推 wtgcarot    : 有Pegasys 在，保險公司最好會傻傻付錢，何況也沒
→ wtgcarot    : 實驗證明Besremi比Pegasys 好，有夢最美
→ ichitakajoe : 說個笑話 Pegasys FDA沒有認證用在PV
→ ichitakajoe : https://reurl.cc/em7r6x
→ ichitakajoe : 所以醫療保險為了省錢可以無視FDA指引？
→ ichitakajoe : 美國團隊好像已經問過保險公司 似乎會傻傻付錢
推 zxasqw0246  : 最強的點是自己賣不是跟別人分吧
推 William223  : 重點還是要賣的動
推 BleuSaphir  : 很厲害
推 t1l31l3     : 來了來了 SR抵達戰場
推 wilmar      : 股票沒在看你看這麼遠的，太多變數，週一先噴
推 elmer       : 全額交割 基本上 藥華市值已經逼近300億台幣
→ elmer       : 扣除官司 並沒有過度低估
→ ichitakajoe : PV ET 全球市場光美國都不只300億
→ ichitakajoe : 扣除官司 並沒有低估？你說的算？
→ ichitakajoe : 那請問合一的市值你估看看有沒有低估？
推 elmer       : 市值是造市者或擁有籌碼的人所定
→ elmer       : 基本面上 SR大說的是對的
→ elmer       : 市值300億 達到未營利事業上緣
→ elmer       : 請問這個是台灣對不起生技業估值嗎？
→ ichitakajoe : 基本面也不全對，沒有PV的人喜歡放血
→ ichitakajoe : MPN社團裡面不少人看到Besremi通過都很期待
→ ichitakajoe : 放血或aspirin無法阻止PV進展成MF
→ ichitakajoe : SR用第一線治療之一，來表示這個藥不是一定賣
→ ichitakajoe : 而事實上是，FDA同意第一線後一定會擠壓Pegasys
→ ichitakajoe : 來了，有三種療法可以用，醫生會先用哪種？
→ ichitakajoe : 這種說法根本與病人端無關，誰要放血？
→ ichitakajoe : 所以說舉著中立的大旗 字裡行間明明沒有 笑死
推 William223  : 這類型的血液疾病透過美國保險給付制度
→ William223  : 自付額還是不少，窮人沒有生病的權利
推 FreedomTrail: 沒錯，但JAKAFI單賺有錢人的生意，也是爽爆
推 KID0924     : 禮拜一掛漲停買得到嗎
推 jillcc      : 藥華是一線藥 第一年藥費約18萬美金（500萬 台幣）
→ jillcc      :  而目前僅有的二線用藥Jakafi 去年藥費約16萬 今年
→ jillcc      : 漲到18萬美金 Jakafi上市第一年就有1500人以上的病
→ jillcc      : 患 藥華是一線藥 醫生開藥首選 假設第一年1000人好
→ jillcc      : 了（二線藥Jakafi的2/3) 營收就是50億 更別說以後了
→ jillcc      :  再加上藥自己製造 自己賣 不用跟別人分 這塊餅很大
→ jillcc      :  所以AOP無所不用其極想吞掉藥華 藥華自己跟股東也
→ jillcc      : 把美國藥證視為救命丹
→ jillcc      : 現在唯一的懸念就是藥華賣藥的能力了
→ jillcc      : 如果藥華賣不好 那真的是扶不起的阿斗
推 DieNuke     : 全額交割 大家都是漲停價吧 ~
推 dodobaho    : 我猜一堆人根本不知道官司的事就在追
→ ichitakajoe : 官司根本沒差好嗎 看看家登 廣明
→ dash0804    : 愛情藥華藥
推 woods0598   : 朝聖生技專家文 科科 笑死
→ woods0598   : FDA藥證就是可以promote 差超 級 多
→ woods0598   : 臨床試驗五年結果看完了嗎
→ woods0598   : 你懂FDA為什麼要開全適應症嗎 呵呵
→ woods0598   : 加油啦 多唸點書 多跟血液科接觸
→ woods0598   : 還在那邊阿斯匹靈
→ woods0598   : 說多點讓FDA笑笑
→ woods0598   : ㄧ種人一款命 不要連FDA的文都不看